Depuis le mois d'avril, 19 patients souffrant de cancer du foie et n'ayant pas eu de réponse avec la chimiothérapie, testent un médicament expérimental. Après seulement une semaine de traitement, les premiers résultats sont encourageants. Le médicament empêche aux tumeurs de fabriquer des protéines, ce dont elles ont besoin pour survivre. Avec un design légèrement différent, ce traitement pourrait marcher pour des centaines de maladies, venant ainsi réussir là où les cellules souches et la génothérapie ont échoué.
Alnylam, une compagnie de biotechnologie, a annoncé en juin que ce médicament, ALN-VSP, avait réduit le flux sanguin de 62 % dans les tumeurs des 19 patients. Alors que les traitements conventionnels essaient de stopper les protéines causant la maladie, ALN-VSP empêche la création de ces protéines, une tactique qui pourrait fonctionner pour toute sorte de maladie. Le principe de fonctionnement est appelé « ARN Interférence » ou ARNi.
Parce que cette approche est fondamentalement simple, la thérapie ARNi pourrait être prête d'ici deux ans, d'après l'expert John Rossi, un généticien moléculaire du « City of Hope National Medical Center ».
