Une transplantation de cellules souches autologues hémopoïétiques, c'est à dire susceptibles de recréer des cellules sanguines et émanant du patient lui-même, a stabilisé et même amélioré des patients en première phase de sclérose en plaques (SEP)Dans cette phase de la maladie, les symptômes sont intermittents et partiellement réversibles. La plupart des traitements -interferon, stéroïdes...- sont appliqués à ce moment-là, mais certains patients n'y répondent pas. Après 10 à 15 ans dans cette phase, la plupart des malades entrent dans une deuxième phase caractérisée par des altérations neurologiques graduelles et irréversibles.
Depuis une quinzaine d'années, on appliquait à des patients parvenus en phase 2 de la maladie un traitement intensif supprimant l'immunité, par exemple par irradiation de tout le corps, et on reconstituait leur système immunitaire par transplantation de cellules souches issues de leur propre moëlle osseuse. Cette procédure, supprimant la myéline qui gaine les fibres du système nerveux central, était assez toxique, avec une mortalité d'environ 3,3 %. Richard Burt, de l'Ecole de médecine de l'université de Chicago, et son équipe ont appliqué une procédure plus douce ne détruisant pas la myéline sur 21 patients en phase 1 de la maladie qui n'avaient pas répondu à un traitement d'interféron, selon l'étude publiée dans le numéro de mars de la revue britannique The Lancet Neurology.
Ces patients étaient jeunes (âge moyen 33 ans), et souffraient de SEP depuis en moyenne cinq ans. Conformément aux procédures déjà connues, les chercheurs ont transplanté aux patients des cellules souches de leur moëlle osseuse. Au bout de trois ans, 17 des malades traités avaient amélioré leur état, aucun n'avait régressé, et aucun n'est mort. La procédure a été bien tolérée. Cinq patients ont fait des rechutes mais ont connu une rémission après une nouvelle thérapie. Selon les chercheurs, cette procédure semble "non seulement prévenir une progression de la maladie, mais inverser le cours de l'invalidité".
