Le clonage thérapeutique consiste à insérer le noyau d'une cellule du donneur dans un ovocyte receveur énucléé. L'embryon qui en résulte peut alors être utilisé pour isoler des cellules souches embryonnaires (ES) qui elles-mêmes peuvent être différenciées en lignées cellulaires définies. Un des principaux avantages et d'obtenir au final un type cellulaire génétiquement identique au donneur, contournant ainsi les problèmes de rejets.
Cette approche a été employée par des chercheurs du Memorial Sloan Kettering Cancer Center (New York) pour traiter des souris modèles de la maladie Parkinson. Leurs résultats viennent d'être publiés dans Nature Medicine. Les cellules souches obtenues par transfert nucléaire ont été différenciées en neurones dopaminergiques puis ont été transplantées aux souris. Lorsque ces neurones dopaminergiques étaient transplantés à des souris génétiquement identiques, les animaux ont montré une amélioration de leurs fonctions neurologiques. Au contraire, les cellules transplantées n'ont pas survécu lorsqu'elles étaient injectées à des animaux génétiquement différents.
Selon les auteurs, « Bien que la technique soit complexe, avec en moyenne un intervalle de plus de 10 mois entre la lésion et la transplantation, ces données démontrent la faisabilité de traiter des souris parkinsoniennes par clonage thérapeutique et elles montrent un potentiel thérapeutique considérable pour le futur ».
