Les Américains Mario Capecchi et Oliver Smithies, ainsi que le Britannique Martin Evans, se sont vu décerner le prix Nobel de médecine pour des découvertes sur les cellules souches embryonnaires qui ont permis de comprendre le rôle joué par certains gènes dans le développement de maladies telles que le diabète, les maladies cardio-vasculaires ou le cancer. Les trois scientifiques ont été couronnés pour la mise au point du ciblage génétique, une technique qui consiste à désactiver ou modifier certains gènes de souris afin d'étudier comment ces gènes affectent la santé. L'utilisation du ciblage génétique a permis d'améliorer la connaissance de "nombreux gènes impliqués dans le développement embryonnaire, la physiologie de l'adulte, le vieillissement et les maladies", selon le communiqué de la Fondation Nobel.
Selon le comité Nobel, les travaux des trois chercheurs ont contribué à mettre en lumière "les rôles de nombreux gènes dans le développement embryonnaire, la physiologie adulte, le vieillissement et la maladie". Les résultats de leurs recherches ont fait émerger la technique médicale du "ciblage de gène" - méthode qui, en neutralisant certains gènes, permet aux chercheurs d'établir le rôle individuel des gènes en matière de santé et de maladie.
"La mise au point de la technologie du ciblage de gène chez la souris a exercé une influence profonde sur la recherche médicale", a déclaré Stephen O'Rahilly, responsable du service de biochimie clinique à l'Université de Cambridge. "Grâce à cette technologie, nous comprenons beaucoup mieux le rôle de gènes précis dans les circuits de l'ensemble de l'organisme et sommes mieux à même de prédire si l'action médicamenteuse sur ces circuits est susceptible d'avoir des effets bénéfiques en cas de maladie."
Les premières annonces concernant des souris manipulés de cette manière remontent à 1989. Plus de 10.000 gènes de souris différents ont pu être étudiés grâce à cette technique, a déclaré le Comité Nobel. Cela représente la moitié des gènes que possèdent ces rongeurs. Le Comité souligne que le ciblage génétique a envahi tous les domaines de la biomédecine et estime que "ses bénéfices pour le genre humain vont continuer de croître pendant de nombreuses années". Bien que le ciblage génétique utilise les cellules souches embryonnaires de souris, la recherche est très différente concernant le traitement des maladies par les cellules souches. Chez les humains, les cellules souches pourraient notamment produire des cellules nerveuses pour être transplantées sur des patients.
