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Une thérapie génique prometteuse contre une forme de cécité congénitale
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Une thérapie génique expérimentale a permis de restaurer en partie la vision de personnes atteintes de cécité progressive congénitale, selon des travaux publiés récemment, une percée jugée prometteuse pour traiter un ensemble de maladies irréversibles de la rétine.
Cet essai clinique a été mené avec succès sur trois jeunes adultes à l'Hôpital des enfants de Philadelphie (Pennsylvanie, est) qui souffraient d'amaurose congénitale de Leber (ACL), une rare dégénérescence incurable des récepteurs lumineux de la rétine qui entraîne une cécité progressive et complète dans la vingtaine ou la trentaine.
Un seconde étude clinique a été conduite séparément sur également trois jeunes adultes par le Dr Robin Ali professeur d'Ophtalmologie à l'University College London en Grande Bretagne mais n'a été un succès que pour un des trois. Bien que les quatre patients n'aient pas recouvré une vision entièrement normale, ces résultats préliminaires encourageants ouvrent la voie à d'autres études pour évaluer ce traitement innovateur contre l'ACL et éventuellement contre d'autres maladies de la rétine, souligne le Docteur Albert Maguire, professeur de pédiatrie au service d'Ophthalmologie de la faculté de médecine de l'université de Pennsylvanie.
Il est un des principaux auteurs de ces travaux conduits par une équipe internationale, et publiés dans la version en ligne du New England Journal of Medicine. "Les résultats de cet essai clinique sont importants pour l'ensemble du champ de recherche de la thérapie génique", estime le Docteur Katherine High, de l'Hôpital des Enfants de Philadelphie, qui a dirigé ces travaux présentés dimanche à une conférence en Floride (sud-est).
"Ils apportent des preuves objectives d'une amélioration de la capacité de la rétine à capter la lumière" dans un champ de recherche qui depuis 15 ans avait eu peu de résultats, ajoute-t-elle. Après le traitement, les trois sujets aux Etats-Unis, des Italiens, deux femmes et un hommes âgés respectivement de 19, 26 et 26 ans ont tous été capables de lire des lignes du tableau utilisé par les ophtalmologues pour tester la vision, alors qu'auparavant ils pouvaient seulement détecter les mouvements de la main.
Dans le groupe en Grnade Bretagne, le traitement a été probant sur un jeune homme de 18 ans. "Les tests standards ont montré une amélioration importante de la vision des patients", a précisé le Docteur Alberto Auricchio, de l'Institut Telethon de génétique et de médecine à Naple , un des co-auteurs de cette recherche. Ces ophtalmologues ont utilisé comme vecteur un adénovirus modifié (adeno-associated virus) pour acheminer par injection dans la rétine des millions de versions normales du gène RPE65 dont une mutation est responsable de cette forme de LCA. Les patients ont constaté des améliorations après deux semaines. Cette thérapie n'a apparemment pas provoqué d'inflammation de la rétine ou d'autres effets secondaires toxiques, ont souligné les chercheurs américains.
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- Publié dans : Médecine
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