Un traitement tout simplement "révolutionnaire" contre la narcolepsie pourrait bientôt être disponible, tant les résultats des essais cliniques de phase II sont impressionnants, estime le neurologue Alex Desautels de l'Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal qui participe aux essais cliniques de phase III. L'étude a comparé l'effet d'une nouvelle molécule, l'oveporexton, à celui d'un placebo auprès de 90 patients. Conclusion ? L'oveporexton a amélioré de manière significative les mesures d'éveil, de somnolence et de cataplexie sur une période de huit semaines, peut-on lire dans l'étude récemment publiée par le New England Journal of Medicine.
Les patients atteints de narcolepsie présentent une hypersomnolence sévère, à savoir qu’ils peuvent s'endormir plusieurs fois par jour, parfois en plein milieu d'une activité. Ils peuvent aussi présenter une cataplexie, soit une perte de tonus musculaire qui survient en réaction à une émotion positive. Pour le moment, a dit le docteur Desautels, on ne peut qu'essayer de soulager les symptômes de la maladie, par exemple avec des médicaments de la même classe que ceux utilisés pour traiter le TDAH. L'oveporexton pourrait changer la donne en s'attaquant plutôt à ses causes. Avec l'oveporexton, on passe au niveau supérieur […] On va remplacer ni plus ni moins la fonction de la protéine qui fait défaut dans la maladie pour la remplacer par un médicament qui joue exactement le même rôle.
Le neurologue explique que la molécule est si efficace que les chercheurs savent immédiatement, même s'il s'agit d'une étude randomisée à double insu, quel patient prend de l'oveporexton et quel patient prend plutôt un placebo. Il y a deux patientes qui ont pris la médication et qui se sont mises à pleurer quelques heures après, quand elles ont réalisé l'effet que la médication avait sur elles, a confié le docteur Desautels. Certains effets secondaires allant de légers à modérés ont été associés à l'overporexton, notamment une insomnie et une augmentation de la fréquence/urgence d'uriner, mais ils se sont résorbés pendant l'étude et aucun patient n'a eu à mettre fin à sa participation à l'essai clinique.
Les psychostimulants actuellement utilisés contre la narcolepsie stimulent et réveillent les patients, a-t-il dit, mais on n'active pas les mêmes réseaux. Ces deux patientes ont plutôt rapporté sentir que leur cerveau fonctionnait normalement, qu'il n'était ni trop endormi ni trop surstimulé. Il y a un aspect thérapeutique, mais il y a aussi un aspect humain qui est très touchant, a souligné le docteur Desautels. Ces deux patientes ont pris toute l'équipe ici dans leurs bras et tout le monde pleurait. Ce traitement-là est révolutionnaire à plein de niveaux. La narcolepsie est une maladie très invalidante, a-t-il dit, d’autant plus que les deux pics de la maladie surviennent vers le milieu ou la fin de l'adolescence, puis au début de l'âge adulte.
Radio Canada : https://ici.radio-canada.ca/nouvelle/2167421/narcolepsie-oveporexton-resultats-prometteurs
