Des patients atteints d'un diabète insulino-dépendant (diabète de type 1) et traités avec leurs propres cellules souches ont pu se passer d'injections d'insuline pendant deux ans et demi. Dans un article publié dans le Journal of the American Medical Association (JAMA) du mercredi 15 avril, une équipe américano-brésilienne dirigée par le professeur Richard Burt (North-western University, Chicago) confirme des travaux publiés en 2007. Encore expérimentale, la technique ouvre des perspectives inédites de traitement pour cette maladie.
Le diabète de type 1 est la forme de la maladie due neuf fois sur dix à un mauvais fonctionnement immunitaire entraînant la destruction de certaines cellules du pancréas. Appelées cellules bêta, ces dernières sont responsables du contrôle du taux de glucose dans le sang par le biais de la sécrétion d'insuline.
Chez le diabétique de type 1, il faut apporter l'insuline par des injections pluri-quotidiennes, afin d'éviter les graves complications (rétine, vaisseaux, rein...) de cette pathologie chronique. Moins les cellules bêta sont capables de fonctionner, plus les complications touchant les microvaisseaux sont fréquentes.
L'étude de l'équipe de Richard Burt repose sur l'idée qu'il serait possible de réinitialiser le système immunitaire du malade en lui administrant ses propres cellules souches, un type de traitement habituellement appliqué dans des leucémies et d'autres maladies du sang. La même équipe avait déjà rapporté, en 2007, les bons résultats constatés chez quinze patients diabétiques de type 1 : la plupart des malades avaient pu se passer d'insuline pendant en moyenne dix-huit mois et présentaient des taux normaux d'hémoglobine glyquée, qui reflète la concentration du sang en glucose sur une longue période.
Par cette nouvelle étude, les auteurs ont voulu vérifier si leurs précédents résultats étaient durables ou s'ils n'avaient observé qu'une "lune de miel" transitoire. Cette fois, vingt-trois patients âgés de 16 à 31 ans, chez lesquels un diabète de type 1 avait été découvert au cours des six semaines précédentes, ont participé à l'essai. Dans un premier temps, un traitement a dopé leur production de cellules souches afin de pouvoir recueillir celles-ci par une simple prise de sang et non par un prélèvement de moelle osseuse.
Dans une seconde étape, les patients ont été hospitalisés et ont subi une chimiothérapie altérant leur système immunitaire, sans aller jusqu'à sa destruction complète. Pendant cette phase, les participants recevaient des médicaments afin de prévenir la survenue d'infections. Enfin, les cellules souches purifiées ont été réinjectées aux malades par voie sanguine, avant de gagner la moelle osseuse et d'y reconstituer les défenses immunitaires.
Au cours d'un suivi de trente mois en moyenne, vingt des vingt-trois patients ont pu se passer d'insuline. Douze d'entre eux ont maintenu ce statut pendant trente et un mois, et huit ont dû reprendre les injections d'insuline à faible dose. Chez la majorité des malades, les niveaux de peptide C dans le sang s'étaient accrus, ce qui reflète un meilleur fonctionnement des cellules bêta.
