Vivant
- Santé, Médecine et Sciences du Vivant
- Biologie & Biochimie
Une nouvelle thérapie génique contre l’adrénoleucodystrophie
- Tweeter
-
-
0 avis :
L’adrénoleucodystrophie (ADL) est une maladie rare due à des mutations du gène ABCD1 localisé sur le chromosome X. Ce gène code pour la protéine ALD, protéine du peroxysome, de la famille des transporteurs ABC. Le défaut du transporteur est à l’origine d’une accumulation d’acides gras à très longue chaîne dans le plasma et tous les tissus, une démyélinisation progressive du système nerveux central et périphérique et une insuffisance surrénale. Cette mutation génétique provoque in fine une altération croissante des fonctions neurologiques et le décès du patient.
Le seul traitement jusqu’à présent était l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, efficace quand elle est réalisée au stade débutant de la neuro-dégénérescence. Elle se heurte toutefois à la difficulté de trouver des donneurs parfaitement compatibles et aux complications liées à la transplantation (infections, rejet de greffe, ou maladie du greffon contre l’hôte).
Des essais de thérapie géniques ont été entrepris il y a quelques années et leurs premiers résultats enregistrés sur 17 enfants atteints d’ALD à un stade précoce sont très encourageants. Les enfants ont bénéficié d’une greffe autologue de cellules souches « transfectées » avec un vecteur de type lentivirus (Lenti-D), porteur du gène ABCD1.
Les résultats à 29 mois montrent que cette thérapie génique peut être considérée comme efficace chez 15 des 17 enfants (88 %). L’objectif principal de l’étude, la survie sans invalidité majeure à 24 mois, est atteint pour 15 de ces patients, sans aucun rejet de greffe ni maladie du greffon.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
Noter cet article :
Vous serez certainement intéressé par ces articles :
L'ARN interférence pour lutter contre les nuisibles et préserver les abeilles
Au sein du laboratoire Signalisation fonctionnelle des canaux ioniques et récepteurs (SiFCIR), les recherches de Valérie Raymond et Delphine Goven portent sur de nouvelles stratégies de lutte contre ...
La bactérie du microbiote qui pourrait éliminer la maladie de Parkinson
C’est une manifestation, avec des implications thérapeutiques prometteuses, de l’axe intestin – cerveau, que cette découverte d’une équipe de l’Université Thomas Jefferson (Philadelphie), documentée ...
L'ARN à la surface des feuilles joue un rôle dans la formation des microbiomes végétaux
Des biologistes de l'Université d'Indiana à Bloomington ont montré que la surface des feuilles des plantes est recouverte d'un large éventail de molécules d'ARN. Selon une nouvelle étude, ces ...
Recommander cet article :
- Nombre de consultations : 434
- Publié dans : Biologie & Biochimie
- Partager :
