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Une nouvelle thérapie contre la transmission des maladies héréditaires

Un grand nombre de maladies héréditaires comme des myopathies, des formes de cécité, d'anémies, de pathologies neurodégénérative ou de troubles du métabolisme, sont liées à des mutations de l'ADN des mitochondries. Ces petits organites, qui fournissent à la cellule son énergie, possèdent leur propre ADN qui est transmis de génération en génération par la mère. C'est donc l'ADN mitochondrial (ADNmt) maternel qui est porteur des mutations incriminées. Pour stopper la transmission, l'équipe de Shoukhrat Mitalipov, du centre de recherche sur les primates de l'Université de l'Oregon (E-U), a 'fabriqué' un ovocyte débarrassé de l'ADNmt défaillant.

Les étapes de la méthode sont les suivantes : il faut d'abord recueillir les ovocytes de la future mère et ceux d'une femelle donneuse. Ensuite prélever l'ADN contenu dans le noyau de l'ovocyte maternel et le mettre à la place de celui de la donneuse dans l'autre ovocyte. On obtient ainsi un oeuf portant le patrimoine génétique de la mère, à l'exception de l'ADN mitochondrial, oeuf qui peut être fécondé par le sperme du père grâce aux techniques habituelles de la FIV. Menés sur des macaques Rhésus, ces travaux ont abouti à la naissance de jumeaux, Mito et Tracker, qui sont en bonne santé, affirment aujourd'hui les chercheurs dans la revue Nature (édition en ligne).

De précédentes tentatives avaient échoué : toute la difficulté est de parvenir à prélever l'ADN nucléaire à un stade particulier du développement de l'ovocyte, sachant qu'un ovocyte contient environ 100.000 mitochondries au départ et de 10 à 100 à la fin de sa maturation. Mitalipov et ses collègues sont vraisemblablement parvenus à trouver le moment où l'ADN nucléaire est totalement séparé de l'ADNmt. Ils affirment qu'il ne subsiste pas d'ADNmt maternel chez les singes jumeaux. Les chercheurs doivent encore s'assurer que la rencontre d'un ADN mitochondrial avec un ADN nucléaire issu d'une autre personne ne pose pas de problème à long terme.

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