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Nanisme : vers un nouveau traitement

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Nanisme : vers un nouveau traitement

Jeudi, 10/10/2013 - 11:32 0 commentaire
Nanisme : vers un nouveau traitement zoom

L'achondroplastie, la forme de nanisme la plus répandue, concerne près d'une naissance sur 15 000 et se traduit par un croissance anormale des os longs. Les sujets atteints de cette maladie génétique ne dépassent pas 135 cm à l'âge adulte.

Cette pathologie peut notamment provoquer des déformations du crâne et des vertèbres nécessitant une prise en charge chirurgicale lourde. On sait aujourd'hui que c'est une mutation du gène codant de la protéine FGFR3 (Fibroblast growth factor 3, récepteur du facteur de croissance FGF) qui déclenche cette maladie.

Des chercheurs de l'Inserm, dirigés par Elvire Gouze, sont parvenus à bloquer l'activation de cette protéine en utilisant une solution contenant des récepteurs FGFR3 humains fonctionnels chez les souris.

Des essais cliniques sur la souris ont en effet montré que les animaux traités pendant trois semaines à l'aide de ce "cocktail" voyaient leurs facteurs de croissance retrouver toutes leurs capacités, ce qui a entraîné le retour à une croissance osseuse normale, y compris plusieurs mois après l'arrêt du traitement. Finalement, les souris traitées ont atteint une taille moyenne normale !

Les chercheurs pensent que cette nouvelle approche thérapeutique pourrait permettre de traiter les enfants atteints de certaines formes de nanisme.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

Science

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