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Mucoviscidose : une avancée majeure vers la guérison

Une étude publiée le 3 novembre révèle une avancée majeure contre cette maladie génétique qui touche les voies respiratoires. La thérapie développée agit pour la première fois sur le mécanisme de cette pathologie. Jusqu'à présent, les autres traitements s'attaquaient seulement aux complications de la maladie. L'Ivacaftor, un traitement par voie orale développé par le laboratoire américain Vertex Pharmaceutical, permet une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires et agit également contre les autres symptômes de la maladie - difficulté à prendre du poids et infections à répétition.

Comme le souligne Evelyne Jacquz-Haigrin, responsable du département de pharmacologie pédiatrique à l'hôpital Robert Debré, qui a participé aux essais cliniques, cette étude montre "notamment une amélioration du fonctionnement des poumons, une diminution des infections et une prise de poids". Mais la chercheuse reste prudente " Ces essais concernent un petit nombre de malades de la mucoviscidose qui portent une mutation particulière de la maladie" souligne t-elle.

"Le succès de l'Ivacaftor résulte directement de la découverte en 1989 du gène responsable de la fibrose kystique et constitue une étape majeure dans la lutte contre les maladies génétiques...", souligne Pamela Davis, la doyenne de la faculté de médecine de l'Université Case Western Reserve, dans son commentaire de l'étude parue dans le New England Journal of Medicine.

L'étude clinique, menée sur 161 patients, a montré que ceux qui avaient pris le nouveau médicament avaient connu une amélioration de leur santé. "L'essai clinique montre que ce traitement peut offrir en toute sécurité des bienfaits durables aux patients porteurs de la mutation génétique G551D" qu'il cible (une des mutations particulières de la mucoviscidose), explique le Docteur Michael Lonstan, un des auteurs de l'étude. Le suivi des patients va durer encore un an.

NEJM

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  • prudhomme

    23/05/2012

    bonjour je suis la grand mere d une ptite fille de presque 3ans et elle a la mucoviscidose aujourdhui elle a passer une visite de routine et sa va les medecins on dit a ma fille qu il aurer un medicament d ici 5 ans j arrete pas de pleurer tellement je suis heureuse et de me dire que c est pour de vrai depuis 3ans l angoisse la peur ne me quitte pas mais la de savoir que la medecine avance et que ma fille va reprendre a sourire sa vaut tout pour moi merci merci merci que dieu vous benisse medecins chercheurs a tout les parents d enfants malades garder courrage l espoir et au bout du chemin

  • le pointeur du 93

    2/10/2014

    bonjour

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