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Cancer : une nouvelle thérapie efficace contre certains cancers rares

Les derniers résultats du larotrectinib (LOXO-101) développés par Loxo Oncology montrent un taux de réponse de 80 % chez les adultes et les enfants atteints d'une tumeur solide métastatique ou non-résécable porteuse d'une fusion TRK. Et ce, pour les 17 types de tumeur pour lesquels la molécule a été testée.

"Ces travaux montrent que le larotrectinib serait le traitement le plus efficace pour tout patient ayant une tumeur solide à un stade avancé présentant une fusion TRK » explique le Docteur David M.Hyman du Memorial Sloan Kettering Cancer Center à New York. Le larotrectinib est un inhibiteur des trois gènes NTRK1, NTRK2 et NTRK3.

Ce médicament ne cible pas une localisation en particulier mais une anomalie génétique rare acquise. La fusion TRK, c'est-à-dire la fusion d'un gène TRK avec un ou d'autres gènes, est à l'origine d'une augmentation de la prolifération cellulaire anormale. Les fusions TRK ont été observées dans plus de vingt types de cancers différents mais concernent moins de 1 % des cancers.

L'étude portait sur 55 participants, 43 adultes et 12 enfants, pour lesquels, soit la maladie évoluait malgré le traitement en cours, soit il n'y avait plus d'option thérapeutique. Différents cancers étaient représentés : glandes salivaires (12), sarcomes des tissus mous (11), fibro-sarcome infantile (7), thyroïde (5), côlon (4), mélanome (4), GIST (3)...

Un taux de réponse de 80 % a été observé avec une réponse complète pour 7 patients (13 %), une réponse partielle pour 34 patients (64 %) et une stabilisation de la maladie pour 7 patients (13 %).  Un an après le début du traitement, 71 % des patients présentaient toujours une réponse, et pour 55 % d'entre eux la tumeur n'avait pas progressé.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

NEJM

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