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Une avancée majeure contre la mucoviscidose

Les États-Unis viennent d'autoriser un nouveau traitement très prometteur contre la mucoviscidose. Cette maladie génétique et incurable, dont le gène a été découvert il y a 30 ans, se traduit par la présence d'un mucus très épais dans les voies respiratoires, ce qui bloque la respiration et la digestion. Ce nouveau traitement, le Trikafta, devrait beaucoup améliorer la vie qualité de vie des malades.

Le Trikafta devrait mieux soulager les malades parce que pour l'instant, les traitements contre la mucoviscidose sont très, très lourds. Les malades doivent nettoyer leurs poumons tous les jours avec de la kiné, des aérosols, des médicaments... Et malgré cela, ils ont régulièrement des infections pulmonaires qui les conduisent à l'hôpital. Le nouveau traitement, le Trikafta, fonctionne autrement. Il ne traite pas les symptômes mais la raison du problème. Il répare la molécule qui ne fait pas son travail à cause de la mutation génétique.

Ce n'est pas le premier médicament à le faire mais les autres traitements ne convenaient qu'à la moitié des malades avec une efficacité pas énorme. Le Trikafta, lui, devrait convenir à 90 % des malades car il cible la mutation génétique la plus courante. Son autre force, c'est de vraiment améliorer les fonctions respiratoires de 10 à 14 %. Dit comme ça, ça paraît peu mais pour les malades qui ont perdu 60 % de leur capacité respiratoire, c'est énorme en termes de qualité de vie.

France Bleu

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