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Vieillissement accéléré : une avancée thérapeutique majeure

Une équipe de recherche de l'Inserm, dirigée par le Professeur Nicolas Lévy, a identifié le mécanisme lié à l’accumulation de la progérine, protéine toxique produite au cours du vieillissement, et démontré le potentiel thérapeutique d’une nouvelle molécule – MG132 – pour traiter la progeria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré.

La progeria de Hutchinson Gilford (HGPS) est une maladie génétique extrêmement rare et sévère qui provoque un vieillissement précoce et accéléré des enfants et entraîne leur mort prématurée. Cette maladie concerne 1 naissance sur 10 à 20 millions dans le monde.

Les chercheurs de l'Inserm ont mené une étude avec des cellules d'enfants progeria et du modèle de souris développées pour la progeria et d'autres maladies graves avec vieillissement accéléré.

Ils ont analysé comment la progérine s'accumule sans être dégradée et ils ont découvert une famille de molécules permettant non seulement une très forte diminution de sa production initiale mais aussi son élimination simultanée. « Ces 5 années de travail nous ont permis de découvrir le véritable mécanisme par lequel la progerine s'accumule sans pouvoir être dégradée, ainsi qu'une classe de molécules jusque-là inexploitées dont le potentiel thérapeutique semble majeur » a expliqué le Docteur Karim Harhouri, premier auteur de l'étude.

Ces résultats seront également analysés pour étudier les bénéfices de chaque molécule de la famille identifiée, dans le cadre de maladies génétiques rares, de certains cancers, comme au cours du vieillissement naturel. « Ces travaux s'inscrivent dans la droite ligne de nos recherches dans le domaine des maladies génétiques rares, visant toujours à traduire la connaissance de mécanismes fondamentaux en traitements aussi efficaces que possibles pour nos malades.

Ceci ne peut être obtenu que grâce à la convergence de talents, de métiers, d'expertises, afin de servir une ambition commune, celle de multiplier les traitements efficaces pour nos malades tout en réduisant le temps d'accès ; c'est vers cette philosophie d'une recherche intégrée aux problématiques de soin que nous devons tendre et nous la défendons avec la création de l'institut Genetics Institute for Patients Therapies Innovation and Science (GIPTIS) », explique pour sa part Nicolas Lévy, responsable de l'étude et porteur de l'Institut GIPTIS qui devrait ouvrir en 2020 à Marseille.

Au-delà de son utilisation pour combattre la progeria, cette molécule comme d'autres composés de la même famille, sont en cours d'évaluation pour le traitement d'autres maladies rares ou plus fréquentes et en particulier certains cancers.

Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash

Inserm

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