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Nouvel espoir pour le traitement de la myopathie de Duchenne

Des chercheurs américains de l'Université de l'Illinois sont parvenus à compenser le manque de dystrophine, responsable de la myopathie de Duchenne, en administrant à des souris une autre protéine, l'alpha 7 intégrine. Les animaux atteints par cette dystrophie musculaire produisent ces deux protéines en quantités anormales. Afin de mieux comprendre cette déficience, des chercheurs américains ont mené des expériences sur des souris présentant une carence musculaire en dystrophine. Ce nouveau traitement est basé sur le fait qu'un apport d'alpha intégrine peut compenser un déficit de dystrophine. Les chercheurs ont sélectionné des souris qui ne produisent pas ni dystrophine , une autre protéine. les souris non traitées ont toutes développé un affaiblissement la dystrophie musculaire, subies une perte de poids sévère et sont mortes en moyenne à de 12 semaines . Mais les souris génétiquement modifiées pour produire plus d'alpha intégrine n'ont pas eu de problèmes musculaires sévères, ont conservé une motricité normale et ont survécu jusqu'à 38 semaines. Les chercheurs américains souhaitent à présent mettre au point un nouveau traitement de la myopathie de Duchenne pour homme. Il pourrait agir à deux niveaux : déclencher une surexpression du gène qui code pour l'alpha 7 intégrine ou augmenter la durée de vie de cette protéine. Cette découverte offre un nouvel espoir aux garçons (1 sur 3 300) touchés par la myopathie de Duchenne, dont l'espérance de vie n'excède pas 30 ans. Le professeur Kaufman qui dirige ces recherches, souligne que " ces résultats sont très encourageants et permettre d'envisager de compenser ce manque de dystrophine, aux conséquences si graves, grâce à l'apport d'autres protéines." Le professeur Kaufman se montre toutefois prudent et précise qu'il ne faut pas attendre de nouveaux traitements de la myopathie de Duchenne chez l'homme avant au moins 5 ans.

Brève rédigée par @RT Flash

BBC :

http://news.bbc.co.uk/hi/english/health/newsid_1229000/1229302.stm

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