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Les espoirs du traitement des maladies musculaires
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Le congrès international de myologie que l'Association française contre les myopathies (AFM) organisait à Nantes, du 9 au 13 mai, a permis de prendre la mesure du dynamisme des chercheurs engagés dans cette discipline, qui entre sans aucun doute aujourd'hui dans une nouvelle étape de son histoire.
La recherche sur ces maladies généralement transmises sur un mode héréditaire que sont les myopathies a, dès la fin des années 1980, commencé à largement bénéficier de l'entreprise de décryptage génétique du génome humain. Après une première période circonscrite à la thérapie génique, la myologie se nourrit aujourd'hui de l'ensemble des approches complémentaires qui, toutes, se proposent de corriger les conséquences d'anomalies constitutionnelles de nature génétique pour retrouver une fonction musculaire normale.
L'exemple le plus démonstratif, dans ce domaine, est fourni par les travaux menés sur la myopathie de Duchenne de Boulogne, la plus fréquente et l'une des plus graves maladies héréditaires touchant le système musculaire. Cette maladie a été identifiée et décrite, il y a plus d'un siècle, par le physiologiste français qui lui a laissé son nom. Elle touche environ un enfant mâle sur 3 500 et se caractérise par la perte progressive de la force et de la fonction musculaire dès l'âge de quatre ou cinq ans. En dépit des matériels palliatifs mécaniques proposés, la détérioration irréversible des muscles conduit rapidement à un décès prématuré, conséquence directe d'une insuffisance respiratoire majeure.
En 1986, Anthony Monaco, chercheur travaillant alors dans l'équipe du professeur Louis K. Kunkel (Boston), annonçait en France, lors du premier colloque national sur les maladies neuromusculaires, que la découverte du gène directement impliqué dans la physiopathologie de la myopathie de Duchenne sur l'un des bras du chromosome X était imminente. Moins de deux ans plus tard, l'équipe américaine annonçait avoir identifié la protéine (baptisée dystrophine) synthétisée par ce gène (Le Monde du 9 janvier 1988).
Ces travaux conduisirent ainsi à la mise au point d'un modèle expérimental animal : la souris dite mdx, parce qu'elle possède le défaut génétique du chromosome X responsable de la myopathie de Duchenne. En 1993, une équipe de chercheurs dirigée par Axel Kahn (Unité 129 de l'Inserm) et Michel Perricaudet (Institut Gustave-Roussy, Villejuif) montrait qu'il était possible de traiter les souris mdx en utilisant un adénovirus humain comme vecteur d'une fraction du gène de la dystrophine.
Les différents travaux menés ces dernières années chez la souris ont notamment permis d'apporter la preuve de principe qu'il est possible de corriger les conséquences structurelles et fonctionnelles de l'absence de la dystrophine dans tous les muscles de l'organisme, et ce via l'administration du vecteur viral par voie veineuse. D'autres travaux ont également été lancés chez de gros animaux (chiens labradors et primates) qui constituent également des modèles expérimentaux pour l'étude de différentes maladies neuromusculaires.
Il y a peu, une équipe française dirigée par Olivier Danos et Luis Garcia (CNRS-Généthon), travaillant en collaboration avec des chercheurs de l'Institut Cochin de Paris, annonçait avoir de la sorte pu obtenir la production de dystrophine au sein de muscles de souris génétiquement déficientes après leur avoir injecté un virus porteur d'une molécule d'ARN capable de rendre inutile l'utilisation de l'exon anormal lors de l'épissage. Dans tous les cas, la réapparition de la dystrophine a été détectée à partir de quatre semaines après l'injection dans la plupart des fibres du muscle. Les souris traitées ont rapidement montré des performances musculaires équivalentes à celles des souris saines (Le Monde du 6 novembre 2004). Des études sont en cours chez le chien.
Parallèlement à la poursuite des recherches fondamentales sur les cellules musculaires, les communications faites au congrès de Nantes ont, d'autre part, témoigné du rapide développement des recherches expérimentales, a priori prometteuses, issues des dernières découvertes concernant les cellules souches. Tout est ainsi en place pour qu'une nouvelle ère s'ouvre prochainement dans le traitement des maladies musculaires.
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- Publié dans : Médecine
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